Trong hình ảnh tháng 1 năm 2019 này được tạo ra từ video được cung cấp bởi Penn Medicine, các túi IV của các tế bào T được chỉnh sửa CRISPR được chuẩn bị để quản lý cho một bệnh nhân tại Trung tâm Ung thư Abramson ở Philadelphia. (Y học qua AP)

Các bác sĩ đã báo cáo về những nỗ lực đầu tiên ở Hoa Kỳ sử dụng chỉnh sửa gen để giúp bệnh nhân chống lại ung thư.

Các bác sĩ cho biết một hình thức chỉnh sửa gen dường như an toàn khi thử nghiệm ở ba bệnh nhân. Nhưng vẫn chưa biết những tác động lâu dài mà phương pháp này sẽ có đối với việc điều trị ung thư hoặc tỷ lệ sống sót của bệnh nhân.

Một công cụ chỉnh sửa gen có tên CRISPR / Cas9 đã được sử dụng trong các thử nghiệm, gần đây đã được báo cáo trong một nghiên cứu y khoa. Phương pháp này được phát hiện trong những năm gần đây như là một cách để thay đổi vật liệu di truyền tạo nên một người DNA DNA.

DNA là viết tắt của axit deoxyribonucleic. Nó là chất mang thông tin di truyền trong các tế bào của sinh vật sống. Công cụ CRISPR cho phép thay đổi DNA để thêm các gen cần thiết hoặc lấy đi một số nếu chúng dẫn đến các vấn đề.

Các nhà nghiên cứu ung thư từ Hệ thống Y tế Đại học Pennsylvania đã lấy tế bào hệ thống miễn dịch từ máu của ba bệnh nhân. Họ đã thay đổi cấu trúc của các tế bào gen Gen để giúp họ nhận biết và chống lại ung thư. Sau đó họ được đưa trở lại bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cho biết quá trình chỉnh sửa đã được hoàn thành mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng.

Việc điều trị đã loại bỏ ba gen có thể đã hạn chế khả năng của các tế bào hệ thống miễn dịch tấn công ung thư. Một gen mới, thứ tư đã được thêm vào để giúp những người khác làm việc hiệu quả.

Hai trong số các bệnh nhân bị đa u tủy, ung thư máu và người thứ ba bị sarcoma, ung thư hình thành trong mô liên kết hoặc mô mềm. Tất cả đã thất bại với các phương pháp điều trị ung thư truyền thống lặp đi lặp lại.

Sau đó, Edward Itm, nhà nghiên cứu di truyền phức tạp nhất mà Edward đã cố gắng thực hiện, Edward, trưởng nhóm nghiên cứu, Edward Stadtmauer, nói với Associated Press (AP). Đây là bằng chứng cho thấy chúng ta có thể chỉnh sửa gen của các tế bào này một cách an toàn.

Cho đến nay, các tế bào đã sống sót và đã được sinh sản như bình thường, Stadtmauer nói.

Sau hai đến ba tháng, một bệnh nhân ung thư đã tiếp tục xấu đi, trong khi tình trạng của một bệnh nhân khác không thay đổi. Bệnh nhân thứ ba được điều trị quá gần đây để đo lường hiệu quả tiến triển của cô. Các nhà nghiên cứu có kế hoạch mở rộng điều trị thử nghiệm cho 15 bệnh nhân nữa.

Ông Stadtmauer nói rằng vì phương pháp điều trị chỉnh sửa gen còn rất mới, nên không rõ tác dụng chống ung thư lớn sẽ sớm xuất hiện như thế nào. Bệnh nhân phải được theo dõi thêm và sẽ cần nhiều xét nghiệm hơn, ông nói.

Một vài chuyên gia độc lập, Aaron Gerds, nói với một phóng viên AP.

Gerds là một chuyên gia về ung thư tại Phòng khám Cleveland ở Cleveland, Ohio. Ông nói thêm rằng các phương pháp điều trị tế bào khác đối với một số bệnh ung thư máu đã hoạt động rất tốt, thậm chí còn mắc các bệnh không thể chữa khỏi và chữa khỏi bệnh. Ông nói rằng chỉnh sửa gen có thể giúp cải thiện các phương pháp điều trị đó.

Các nhà khoa học Trung Quốc được báo cáo đã thử phương pháp CRISPR trên bệnh nhân ung thư. Nghiên cứu của Hoa Kỳ là nghiên cứu được biết đến đầu tiên được hoàn thành bên ngoài Trung Quốc. Các nhà nghiên cứu phải mất hơn hai năm để có được sự chấp thuận từ chính phủ Hoa Kỳ để thử nó.

Thông tin chi tiết về nghiên cứu sẽ được cung cấp tại hội nghị hàng năm của Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12.

Nguồn:

DOCTORS REPORT FIRST US TESTS OF GENE EDITING FOR CANCER

In this January 2019 image made from video provided by Penn Medicine, IV bags of CRISPR-edited T cells are prepared for administering to a patient at the Abramson Cancer Center in Philadelphia. (Penn Medicine via AP)

Doctors have reported on the first attempts in the United States to use gene editing to help patients fight cancer.

The doctors say one form of gene editing appeared to be safe when tested in three patients. But it is not yet known what long-term effects the method will have on cancer treatment or patient survival rates.

A gene editing tool called CRISPR/Cas9 was used in the tests, which were recently reported in a medical study. The method was discovered in recent years as a way to change the genetic material that make up a person’s DNA.

DNA is short for deoxyribonucleic acid. It is the substance that carries genetic information in the cells of living things. The CRISPR tool makes it possible to change DNA to add needed genes or take some away if they lead to problems.

Cancer researchers from the University of Pennsylvania Health System took immune system cells from the blood of the three patients. They changed the structure of the cells’ genes to help them recognize and fight cancer. They were then put back in the patients. The researchers said the editing process was completed with no serious side effects.

The treatment removed three genes that might have been restricting the ability of the immune system cells to attack the cancer. A new, fourth gene was added to help the others work effectively.

Two of the patients suffer from multiple myeloma, a blood cancer, and the third has sarcoma, cancer that forms in connective or soft tissue. All had failed with repeated traditional cancer treatments.

“It’s the most complicated genetic, cellular engineering that’s been attempted so far,” the study’s leader, Edward Stadtmauer, told The Associated Press (AP). “This is proof that we can safely do gene editing of these cells.”

So far, the cells have survived and have been reproducing as they should be, Stadtmauer said.

After two to three months, one patient’s cancer continued to worsen, while the condition of another patient was unchanged. The third patient was treated too recently to effectively measure her progress. The researchers plan to expand the experimental treatment to 15 more patients.

Stadtmauer said that since the gene editing treatment is so new, it is not clear how soon major anti-cancer effects will be seen. Patients must be followed further and more tests will be needed, he said.

“It’s very early, but I’m incredibly encouraged by this,” one independent expert, Aaron Gerds, told an AP reporter.

Gerds is a cancer specialist at the Cleveland Clinic in Cleveland, Ohio. He added that other cell therapies for some blood cancers have worked very well, even “taking diseases that are uncurable and curing them.” He said gene editing could provide a way to improve on those treatments.

Chinese scientists are reported to have attempted the CRISPR method on cancer patients. The U.S. study is the first known research to be completed outside China. It took researchers over two years to get approval from the U.S. government to try it.

More details about the study are to be provided at the yearly conference of the American Society of Hematology in December.